基因疗法遇新冠 试验降温令人忧

健点子ihealth 2020-10-17 16:27

虽然美国食品药品监督局FDA仍在接受细胞和基因疗法的新药申请,但目前的新冠疫情已经对基因治疗的方方面面都在产生负面影响


FDA的生物制品评估和研究中心(CBER)主任Peter Marks在最新召开的Mesa再生医学联盟会议上表示说:"很明显,COVID-19对细胞和基因疗法开发的各个方面都产生了负面影响。对于正在进行的一些研究,在可能错过的终点方面,需要克服一些真正的挑战。


这位FDA官员表示,这一全球大流行病打乱了基因疗法的全球监管部门的协调方面的努力。


"事实上,我们正与全球监管机构合作,试图在不同国家实现基因治疗项目更加协调,"他说。"我们正在努力推向前进,但,这是一个挑战。“


如果这些影响还不够,新冠肺炎病毒大流行还从根本上改变了FDA的优先顺序


以前,基因和细胞疗法作为十分有希望的治疗方法,获得了很多的关注,但是,疫情当前,优先顺序已经发生了彻底改变。


Marks特别指出,在疫情之前,他大约有四分之三的时间花在了细胞和基因疗法上,但是这次大流行迫使他改变优先顺序。"情况发生了很大逆转,我 80% 的时间都从事与新冠病毒相关的活动。“


这位负责审评基因和细胞疗法的FDA官员还指出,CBER下属的组织和先进疗法办公室(OTAT)甚至在大流行发生之前就一直在努力追赶不断增长的工作量。


Marks指出,随着五年来细胞和基因疗法新疗法的不断开发和涌入,该办公室的规模应该会翻倍。但是,目前只是稍大一些,规模增长了15-20%。


他还表示说,FDA与基因治疗开发商的沟通水平让他不满意。


"特别是早期,我们应该能够进行这种沟通,真正促进我们做好工作,以便我们对整个领域的了解,我们帮助每个赞助商更好利用沟通机制。“但是,现实很骨感。"我们在人员方面太紧张了,很难做到这一点,"他说。


基因编辑的发现者之一Jennifer Doudna获得2020诺贝尔化学奖,给基因治疗带来了新的希望


小公司挣扎求生


如今,新冠疫情让状况进一步恶化。


疫情期间,"由于基因治疗的申请数量并没有大幅下降,一些试验可能不会那么快速推进,但新药却在不断涌现,“他说。与此同时,其他FDA办公室也不得不改变疫情大流行期间的优先事项。


因此,这位FDA官员希望,能在下一个新药申请的收费周期,能增加必要的资源,进一步增加工作人员。


参加这个活动的OTAT主任威尔逊·布莱恩(Wilson Bryon)也表示,疫情造成的影响让他们感到力不从心。


他说:


"在大流行之前,我们已经捉襟见肘,随着大量工作涌入,影响更大。有时人,们不愿意承认这一点,但我们都知道,我们不得不推迟了会议,我们不得不推迟,审批一些(新的基因治疗)申请,因为要优先考虑这个疫情。“


然而,布莱恩说,办公室正在找到一些平衡,并正在努力追赶时间,弥补一些遭到延迟的项目。


而且,一些基因和细胞治疗研发的小公司的财务状况也不容乐观。他说:"我们听到很多关于他们努力维持生存,继续和完成他们的研发计划,以及这些研发计划是否将足以达到监管标准的挣扎。”


上个月,开发基因治疗肌营养不良的基因开发公司Solid公司,终于获得FDA的批准,重新得以开始SGT-001的治疗DMD的基因临床试验。


目前,还不知道是否有更多的公司的临床试验受到影响,在研发进展和新药上市方面都不得不被推迟。


你怎么看新冠疫情对于基因疗法开发的影响?

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参考:

  https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/10/fda-officials-experts-discuss-impact-of-covid-19-o?feed=Regulatory-Focus


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