既能改变性别出生比例,又能快速检测新冠,基因编辑有多厉害?

造就 2021-01-14 18:01

 

这是基因编辑历史上最辉煌的一年,一方面是获得了科学界最耀眼的奖项,另一方面是在治疗各种疾病上取得了进展:


通过编辑基因可以改变动物性别,让生雄性提升了25%的概率;


另外,令人头疼的线粒体遗传疾病、镰状细胞病等也都将被治愈;


基于CRISPR基因编辑技术的新冠病毒快速检测试纸,能够大大提高检测效率并且降低操作难度和检测成本……

 

2020年“火了”,因为新冠疫情,世界仿佛瞬间停止了,又缓慢启动了,成千上万的生命科学家在努力研究新冠病毒是如何对人体造成严重破坏。


在这种困难的大环境下,CRISPR基因编辑竟然取得了不错的成绩。

 

基因编辑

 

今天我们就来看看,2020年,基因编辑领域有哪些重大突破吧。


基因编辑后的动物稳定成长


几千年来,人类一直在通过动物繁殖来修改有体毛、羽毛的动物DNA,从而产生最理想的特征。现在有了CRISPR,人们不再需要等待几代才能做出显著的基因改变


今年,研究人员迎来了一批特殊的动物,其中有防大流行的猪,它们的细胞在编辑中,被去掉了各种容易被呼吸道病毒感染的分子;还有不容易感染禽类疾病的鸡等。


4月,在加州大学戴维斯分校科学家们的努力下,一只名叫Cosmo的小黑牛出生了。


科学家将一个名为SRY的基因敲入了牛皮肤细胞中,仅靠它的单独作用,就可以使雌性变成雄性——这样的雄性牛将有着更强壮的肌肉,以及阴茎和睾丸(尽管不能制造精子)。


也就是说,Cosmo未来后代中有75%是雄性,而不是天然的50%。这是全世界第一头被CRISPR基因编辑过的牛,这也证明了未来,全雄性牛群可能成为现实。


因为雌性肉牛将饲料转化为蛋白质的效率较低,所以从理论上讲,这种方法可能意味着土地上的动物数量减少,这对牧场主和环境都是一种双赢。


被改变了基因组的Cosmo小黑牛

 

多年来,自从美国食品和药物管理局于2017年决定规范CRISPR和其他动物药物以来,关于农业、动物的基因编辑的未来一直不确定。 


但是,12月21日,美国农业部对农作物的类似变化进行了监管,该机构也将负责监督食物和动物的基因编辑


如果成功的话,此举将使育种者更容易将CRISPR基因编辑的牛、鸡、猪和羊带到美国市场。


基因编辑治疗癌症、遗传性疾病


CRISPR赋予了人类一把“基因魔剪”,可以精准容易地编辑任何基因。除了癌症以外,这一基因编辑技术有望提供一系列遗传性疾病,例如逆转失明和聋哑症状的新方法。


据美国国家公共广播电台(NPR)报道,在临床试验中接受CTX001治疗的首例美国患者是34岁的维多利亚·格雷(Victoria Gray),她来自美国密西西比州,患有镰状细胞病(SCD)


这个病影响着全世界数百万人,遗传缺陷导致骨髓产生缺陷蛋白质,使血细胞呈镰状,坚硬和粘稠。


变形的细胞卡在血管内,不能正常携带氧气,导致许多衰弱症状,并且通常最终导致生命缩短的并发症。

 

CRISPR首次治疗镰状细胞病

 

“当你不能走路或举起勺子喂自己时,一切都变得太可怕了”,格雷说。

 

早些时候,医生将超过20亿个编辑好的细胞注入格雷体内。15个月后,格雷没有任何意外的症状,这表示,在某种程度上讲,她可以过上跟正常人一样的生活了。

 

2020年12月,一个由CRISPR治疗公司和Vertex制药公司共同开发的治疗方法开始进入了使用阶段。该试验目前正在治疗患有β地中海贫血相关疾病的患者。


在两组患者中,这种治疗似乎都是安全的,到目前为止,它减少了定期输血的需要,是否能成功治愈还需要更多数据,但目前已经是个好消息了。


疾病探测器进入市场


在过去的几年中,由CRISPR专利竞争对手UC Berkeley和Broad Institute分离出来的初创公司一直在为了开发商业诊断程序而奔波。


这个想法是利用CRISPR的可编程基因搜索功能,从病毒,细菌或真菌中拾取在病人体液中循环的少量外来遗传物质,并通过看起来像妊娠试验的方法来提供检测结果。


这样的好处是价格便宜、操作简单,可以大范围进入人们的日常生活。

 

基于CRISPR的技术可以检测病毒DNA

 

疫情加快了人们对这类检测的需求。

 

今年夏天,FDA批准了两项基于CRISPR的测试,均用于检测COVID-19。波士顿的生物科学公司Sherlock Biosciences于5月获得了测试的批准,紧随其后的是生物科学公司Mammoth Biosciences。


这标志着FDA首次允许将基CRISPR的诊断工具用于患者。这些测试仍需要在实验室中进行分析,但是它们比检测COVID-19的标准方法(称为PCR)要快,通常需要4至8个小时来运行。


基因组编辑有望治疗线粒体遗传病


线粒体是细胞的“能量工厂”,线粒体内有一套独立于细胞核的遗传物质——线粒体DNA,人类mtDNA的长度为16569bp,拥有37个基因,编码13种蛋白,这些蛋白都参与细胞的能量代谢。


mtDNA突变会带来母系遗传Leigh综合征、线粒体肌病、Leber遗传性视神经病、共济失调舞蹈病、骨骼肌溶解症等几十种遗传疾病。据统计5000个成人中就至少有1个患线粒体遗传病。

 

然而, 似乎无所不能的CRISPR基因编辑,面对线粒体遗传病却显得束手无策,主要原因是线粒体基因组相对较小,缺少足够的可编辑位点;


此外,目前并无有效方法将外源RNA高效导入线粒体内。

 

基因编辑也许对线粒体遗传病有效

 

但是今年夏天,西雅图和波士顿的科学家发表了一项研究,表明他们发现了一种利用生物膜形成细菌中发现的奇怪酶来精确改变线粒体DNA的方法


这项工作在广泛的研究机构和哈佛大学的进化黑客实验室推出了一系列突破性的DNA改变工具,是基因编辑领域的又一大突破。


2020诺贝尔奖化学奖颁给了CRISPR


10月,Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna凭借CRISPR基因组编辑获得了2020年诺贝尔化学奖。


CRISPR自2012年问世以来,彻底改变了生物学研究领域此后,科学家已经使用该工具进行了300,000多个研究,包括蚊子、西红柿、猎狗,甚至人类。


它便宜,快速且易于使用,如今,科学家们可以方便使用CRISPR组件。

 

2020诺贝尔化学奖

 

历史上获得诺贝尔奖的女性不多,对此,Doudna表示:许多妇女认为,无论她们做什么,她们的工作都不会像男人一样得到认可。


但其实并不是,这次的诺贝尔化学奖强有力地表明,妇女可以做科学,妇女可以做化学,伟大的科学可以得到认可和尊重。

 

CRISPR技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因 ,在医疗、生物科学、农业等方面都有很大作用。

 

但反过来讲,任何一项技术都是双刃剑。2018年,贺建奎“基因编辑”了一对双胞胎婴儿,引起社会哗然。


显然,“设计婴儿”已经不存在无法克服的技术障碍,但是我们是否要在人类身上使用基因编辑工具,以消除遗传疾病或增强人类?这是一个道德问题,也是一个政策问题。


因编辑婴儿


当汽车、飞机刚开始出现时,总会有人担心马车该何去何从?当机械自动化出现时,又有人担心机器会不会抢走我们的工作?


但是技术一旦开始加速前进,就必然会失控,人类无法阻止技术继续发展,更别想重回田园牧歌时代,凯文·凯利早就在《失控》中为我们预测了未来,技术带来的问题只有靠不断发展新的技术才能解决。

 

放在我们面前的挑战是:如何更好地利用基因编辑技术为人类造福,如何给这项技术设置边界。

 

参考资料:

https://www.wired.com/story/2020-was-a-breakout-year-for-crispr/

https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/

(本文未经造就授权,禁止转载。)


编译 | 欢欢
版面 | 小顾&晓娜


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