主攻RNAi疗法!诺奖得主创立的Atalanta以1.1亿美元启动,与Biogen、罗氏已达成合作

医药魔方Pro 2021-01-14 21:00

1月11日,开发神经退行性疾病RNAi疗法的生物技术公司Atalanta Therapeutics宣布完成了由F-Prime Capital独家投资的A轮融资。此外,Atalanta还宣布与Biogen和Genentech达成了战略合作,各项合作预付款和融资总额为1.1亿美元。

 

根据Atalanta与Genentech和Biogen的合作协议,Atalanta将与Genentech合作开发靶向神经退行性疾病(包括帕金森病和阿尔茨海默症)的多个中枢神经系统靶点的RNAi疗法。在与Biogen的合作中,Atalanta将针对多个靶点开发RNAi疗法,包括治疗亨廷顿病的HTT,以及中枢神经系统中的其它未命名靶点。两项合作中,Atalanta都将有资格获得这些项目的开发和里程碑付款,以及任何衍生产品的版税。

 

来源:Atalanta官网

 

Atalanta由世界领先的RNA干扰专家创立于2018年,包括诺贝尔奖得主Craig Mello,他与斯坦福医学院病理学和遗传学教授Andrew Fire共同发现了RNA干扰现象,并因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。

 

Atalanta创始人,左起:NeilAronin、Anastasia Khvorova和Craig Mello博士(来源:Atalanta官网)

 

当前RNAi疗法发展的一个主要限制是其难以实现在整个大脑和脊髓中的分布。Atalanta已从马萨诸塞大学医学院获得了分支siRNA(branched siRNA)专利技术的授权。

 

来源:Nature Biotechnology

 

分支siRNA是一种新型的寡核苷酸结构,在Nature Biotechnology上发表的临床前研究显示,这种结构可以在整个大脑和脊髓中进行RNA干扰,对中枢神经系统基因表达具有强效的抑制能力,没有可检测到的毒性并且具有最小的脱靶效应,可应用于多种神经退行性疾病。

 

来源:Atalanta官网

 

"神经退行性疾病现有的治疗方法很少或没有,患者及其护理人员乃至社会都迫切地需要改进的疗法,我们的最终目标是为患者提供有效的新疗法。"Atalanta总裁兼CEO Alicia Secor说道。


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参考资料:
1# Atalanta Therapeutics Launches With $110 Million to Pioneer RNAi Therapeutics for Neurodegenerative Diseases(来源:Atalanta官网)
2# Alterman, J.F, Godinho, B. M. D. C,Hassler, M. R. et al. A divalent siRNA chemical scaffold for potent and sustained modulation of gene expression throughout the central nervous system. Nature Biotechnology (2019)

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