病毒载体免疫反应咋办? 基因新突破获200万支持

健点子ihealth 2021-02-23 19:08
你知道吗?

目前正在研究的基因治疗中,病毒载体是主要输送手段。

因为需要病毒载体将transgene(功能完好的基因)输送到体内细胞中去,才能起到治疗疾病的目的。

但是,因为有些人自身对病毒有免疫反应,因此,阻止了病毒载体的输送作用。

这些人就无法使用基因治疗。

尤其是目前前主流的腺相关病毒(AAV)病毒载体,因为有些患者体内对AAV病毒有预先存在的抗体,因此,他们无法接受使用AAV作为载体的基因治疗。这是因为,他们的身体将识别AAV病毒,然后阻止AAV病毒向细胞输送正常功能的基因蛋白。

这对于患有罕见肌肉疾病的患者来说,体内对AAV病毒载体的免疫反应是一道不可逾越的坎。

因为基因治疗非常前沿,里面的程序十分复杂,很多问题都需要进一步的研究。许多问题都有待进一步解答。

那么,这对于这部分体内有免疫反应的患者,如何克服这个体内的免疫反应呢?是否他们还可以再次用基因治疗呢?打个比方,如果接受了Sarepta公司的基因治疗,效果不佳,还能再接受辉瑞公司的基因治疗吗

为了找到这些问题的答案,一个研究人员最近获得了重金支持。

熟悉健点子的你一定不陌生,去年, 两个患者协会,DMD英国和美国的患者组织PPMD联合发起了一个学术赞助项目, 寻找能专业解决这一挑战的研究方案 (详情见:基因跳不过病毒门 百万招募天下英雄新突破)。

最近,这个大挑战的获奖者正式公布,获此殊荣的就是纽约州立大学宾厄姆顿(New York State Binghamton)分校的Kanneboyina Nagaraj教授。

NY State Binghamton分校的Nagaraj教授。PPMD照片

Nagaraj教授的研究项目,是"以先天免疫系统为目标,阻止DMD中基因和AAV载体的急性炎症和慢性免疫反应"。

Nagaraju的教授的研究将从DMD英国和PPMD获得35万美元(200万人民币元)的资助

PPMD和DMD英国的评选委员会,从研究方案中衡量各种各样的影响因素,包括项目对DMD社区的重要性,以及能将研究成果尽快转化为治疗患者的能力。

Nagaraju教授的研究正在研究,如何阻止人体识别AAV病毒并自动产生免疫反应的机制

而且,令人兴奋的是,他正在使用的已经用于治疗人类疾病的药物,这种方法被称为再利用(re-purposing)。

如果这种re-purposing方法成功,将允许更多的微肌营养不良蛋白进入患者细胞

而且,可能只需要比目前在试验中使用的更低剂量的AAV载体

同时,这还可能允许已经接受基因治疗的患者接受进一步的治疗

此外,通过使用改变用途的药物,这种治疗应该更容易转化成果到患者

Nagaraju教授认为,
"瞄准最初的免疫识别途径,是提高病毒载体的基因治疗的疗效和安全性的一种方式"。


新闻稿:

https://www.parentprojectmd.org/duchenne-uk-and-ppmd-award-350000-to-address-immunological-challenges-of-gene-therapy-in-duchenne-muscular-dystrophy/


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