乘风破浪基因编辑新锐 三年1个亿收购了

健点子ihealth 2021-02-24 09:25
刚刚成立还不到三年,这个基因编辑的新锐公司,就大手笔收购。

这个最新的交易,是最近红红火火的Beam治疗公司。

熟悉健点子的粉丝们一定不陌生,Beam公司是在2018年5月创立,由三位华裔科学家张锋,David Liu和Keith Joung共同创立。

Beam创立伊始,就主打基因编辑CRISPR技术,公司的三位创始人,张锋是麻省理工和哈佛大学Broad研究所的研究员,而David Liu是哈佛大学科学家。Keith Joung是麻省总医院的病毒学家。华裔三剑客创立Beam的宗旨是致力于更精准的基因编辑技术的开发。

Beam的含义,就是光束。

自从去年10月,基因编辑技术获得了诺贝尔化学奖,Beam公司的股价就一路飙升。一发不可收拾。

成立还不到三年,没有一个进入临床阶段的新药,但是,纳斯达克上市的Beam公司的市值已经达到了56.3亿美元。

这个市值比获得诺贝尔化学奖的伯克利大学Jennifer Doudna创立的基因编辑公司Intellia公司的市值,还高12亿美元。

乘风破浪的Beam,最新的举措是收购另一家基因公司,将非病毒载体的基因输送技术带到基因编辑中来。

被收购的这家公司,就是Guide治疗公司(Guide Tx)。

Guide主打基因药物的输送技术。因为目前的输送主要靠病毒载体,虽然有着快速和长期使用的好处,但是,病毒载体在一些患者中有着预存的抗体,这部分患者无法使用基因疗法。而且,病毒载体的安全性也是一个不可绕过的坎。

最新的报道显示,使用慢病毒载体治疗镰状细胞病(CKD)在临床试验中有发生血液肿瘤的案例。

因为这个案例,bluebird公司已经全部暂停了所有的使用慢病毒做载体的基因治疗的临床试验,包括一款已经在欧洲获批上市的治疗地中海贫血的基因药。

Beam的这笔交易,价值1.2亿美元。

这个收购在周二宣布完成。Guide的意思就是靶向制导。

因此,Guide公司的主打技术就是更高效地将基因编辑新药输送到身体内部的细胞中。

(GuideTx的基因输送技术包括信使RNA,辉瑞和莫德纳新冠疫苗的技术)

如果Guide的技术能证明成功并达到随后的里程碑,Guide公司的投资者还可获得追加的3.2亿美元的Beam公司股票。

同样是在2018年成立的Guide公司,是从一个大学佐治亚理工学院剥离出来。

Guide技术的核心,是脂质纳米粒子(lipid nanoparticles)。

作为非病毒的载体,脂质纳米粒子最近引起很大的关注。

这是因为,脂肪球可以保护遗传基因——无论是辉瑞公司和莫德纳公司使用的冠状病毒尖峰蛋白(Spike protein)的信使RNA编码技术,还是Beam使用的基础编辑机制——保证其在输送到体内过程时不会退化。

这个新型的技术,奥秘在于赋予这些纳米粒子一个遗传基因“编码“,就像带有制导靶向的头,从而可以把基因药输送到身体内的细胞组织中去。

这就是Guide的目标所在。

这个技术虽然潜力很大,但是尚属早期,因此,是否在后继的研发中能否结合Beam自己的基因编辑CRISPR技术,带来更加高效和精准的基因治疗,目前还不清楚。

不过,Beam公司高管对前景表示乐观。

“GuideTx 有着执行快速高通量实验的能力,有可能确定达到特定组织的理想输送工具,从而改进非病毒的传递技术,"Beam 的首席科学官朱塞佩·恰拉梅拉在声明中表示道。

目前,Beam公司正在研发的基因编辑疗法,主要是针对血液罕见病,如地中海贫血和镰状细胞病。

新闻稿:

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/02/23/2180510/0/en/Beam-Therapeutics-Announces-Acquisition-of-Guide-Therapeutics.html


参考:

https://www.biopharmadive.com/news/beam-acquire-guide-therapeutics-gene-editing/595534/


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